Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia prospettica sulla terapia dell’emofilia in India. Sono state considerate una terapia a dose bassa, con fattore VIII, una terapia a dose intermedia e una terapia a bisogno. È stato utilizzato un modello di Markov, la prospettiva era quella della società, l’orizzonte temporale era di 70 anni.
Una terapia profilattica a dose bassa è risultata costo-efficace sia per adulti (>18 aa) che per minori di 18 aa, con migliori outcome di salute (adulti: 0,15 LYs e 2,43 QALYs guadagnati; minori: 0,40 LYs e 3,12 QALYs guadagnati).
Una dose intermedia di terapia profilattica ha mostrato dei benefici monetari in termini di QALYs per entrambe le categorie considerate, con ICER e ICUR dominati in entrambi i casi.
Hematology. 2023 Dec;28(1):2277497.
doi: 10.1080/16078454.2023.2277497. Epub 2023 Nov 7.
Cost-effectiveness analysis of low-dose prophylaxis versus on-demand treatment for moderate-to-severe hemophilia A in India
Tulika Seth, Kapil Garg, Prakas Kumar Mandal, Anupam Datta, Shailendra Verma, Suresh Hanagavadi, Usha Rani Thota.
Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di emicizumab vs fattore VIII ricombinante in soggetti con emofilia A moderata o lieve negli USA:
L’emicizumab è risultato non costo-efficace al prezzo corrente, che dovrebbe scendere di un valore >35% per rendere il farmaco costo-efficace.
Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res. 2023 Oct 19:1-8.
doi: 10.1080/14737167.2023.2270159. Online ahead of print.
Cost-effectiveness analysis of toripalimab plus chemotherapy for patients with advanced esophageal squamous cell carcinoma in China
Shuo Kang, Xiaohui Wang, Zhenhua Pan, Huanlong Liu.