In questo articolo vengono illustrati i limiti di una analisi costo-efficacia applicata a farmaci orfani. Per loro caratteristica, i farmaci orfani sono utilizzati per malattie rare il cui impatto sulla società è differente rispetto a quello di altre malattie. Il primo statement degli autori dell’articolo consiste proprio nell’affermare che è necessario stabilire ancora in maniera corretta questo impatto e che esso dipende anche dalla patologia in esame. Gli autori hanno inoltre cercato di fornire alternative di approccio farmacoeconomico a tali terapie e hanno suggerito possibili ulteriori approfondimenti da effettuare in futuro.
Orphanet J Rare Dis. 2022 Apr 5;17(1):157.
doi: 10.1186/s13023-022-02283-z.
Assessing the value of orphan drugs using conventional cost-effectiveness analysis: Is it fit for purpose?
Maarten J Postma, Declan Noone, Mark H Rozenbaum, John A Carter, Marc F Botteman, Elisabeth Fenwick, Louis P Garrison.
Gli autori hanno voluto, con questo articolo, esprimere delle considerazioni sull’eticità di condurre analisi costo-efficacia per guidare le decisioni di politica sanitaria. In particolare, l’attenzione è stata posta su come fissare una corretta soglia di spesa per patologia, al fine di suggerire approcci corretti per un bilancio tra salute e benessere economico della popolazione. Sono stati esaminati 3 approcci: 1) survey per analizzare i salari di occupazioni pericolose, 2) la Teoria Prospettica che suggerisce che la gente valuta la propria vita in termini monetari con valore doppio rispetto a quanto guadagnerebbero nella loro vita (approccio mai utilizzato, secondo gli autori); 3) survey della letteratura sulle pratiche legali correnti in USA.
Gli autori sono giunti alla conclusione che un valore pari al 140% del PIL pro capite /QALY dovrebbe essere considerato come limite superiore per una spesa prudente ed eticamente corretta in programmi terapeutici lifetime.
Inquiry. 2022 Jan-Dec;59:469580221081438.
doi: 10.1177/00469580221081438.
Cost-Effectiveness Threshold for Healthcare: Justification and Quantification
Moshe Yanovskiy, Ori N Levy, Yair Y Shaki, Avi Zigdon, Yehoshua Socol.