Fibrosi cistica
Tappenden et al. hanno valutato l’efficacia e la costo-efficacia della polvere secca inalatoria (DPI) di colistimetato di sodio e del DPI di tobramicina per il trattamento dell’infezione polmonare da Pseudomonas aeruginosa, nella fibrosi cistica. L’analisi economica suggerisce che il DPI di colistimetato di sodio produce una quantità minore di QALY rispetto alla tobramicina nebulizzata. Dato il costo incrementale scontato nel corso della vita del DPI di tobramicina confrontato con la tobramicia nebulizzata, è abbastanza improbabile che la tobramicina abbia un ICER di £ 30,000 per QALY guadagnato, soglia di rimborsabilità per il Sistema Sanitario inglese
Health Technol Assess. 2013 Dec;17(56):v-xvii, 1-181. doi: 10.3310/hta17560. Colistimethate sodium powder and tobramycin powder for inhalation for the treatment of chronic Pseudomonas aeruginosa lung infection in cystic fibrosis: systematic review and economic model. Tappenden P, Harnan S, Uttley L, Mildred M, Carroll C, Cantrell A.
Dewitt EM et al. hanno condotto uno studio randomizzato controllato per valutare la sicurezza e l’efficacia del denufosol rispetto al placebo, in pazienti con fibrosi cistica con moderato decadimento della funzione respiratoria. Le caratteristiche dei 352 partecipanti arruolati includevano l’età media di 14.6 anni, una storia di colonnizzazione da Pseudomonas aeruginosa nel 45.2%, l’uso di dornase alfa nel 77% e l’uso a lungo termine di antibiotici inalatori nel 37.2%. In un periodo di 48 settimane, il 22.4% dei partecipanti sono stati ospedalizzati e, in media, i partecipanti hanno perso 7.4 giorni di lavoro/scuola. I costi medi totali (esclusa l’acquisizione del farmaco) sono stato di $ 39,673, dei quali l’85% attribuibile alle medicazioni. Il sesso femminile e la colonnizzazione da Pseudomonas erano indipendentemente associati a costi più alti.
Value Health. 2012 Mar-Apr;15(2):277-83. doi: 10.1016/j.jval.2011.11.027. Epub 2012 Jan 27. Resource use, costs, and utility estimates for patients with cystic fibrosis with mild impairment in lung function: analysis of data collected alongside a 48-week multicenter clinical trial. Dewitt EM, Grussemeyer CA, Friedman JY, Dinan MA, Lin L, Schulman KA, Reed SD.