Whiting et al hanno valutato l’efficacia clinica e la costo-efficacia dell’ivacaftor nel trattamento di pazienti con fibrosi cistica di età superiore ai sei anni, che presentavano la mutazione G551D. L’analisi ha incluso tre studi: un trial randomizzato controllato negli adulti (167 pazienti di età superiore a dodici anni), un trial randomizzato controllato (26 pazienti di età tra i 6 e gli 11 anni) e uno studio di estensione di questi due. Entrambi gli studi randomizzati controllati hanno riportato miglioramenti significativi alla spirometria di tutti gli indici di funzione polmonare e hanno riportato un miglioramento significativo in coloro che prendevano ivacaftor in tutti gli outcomes (esacerbazione di malattia, qualità di vita, cloriti nel sudore e peso) con eccezione della qualità di vita nei bambini. I miglioramanti sono stati mantenuti nel trial di estensione, mentre gli aspetti avversi erano comparabili a quelli del gruppo di controllo. Il rapporto costo-efficacia incrementale variava tra £ 335,000 e £ 1,274,000 per anni di vita aggiustati per la qualità guadagnati. I costi addizionali totali, nel corso della vita, per tutti pazienti con fibrosi cistica eleggibili al trattamento in Inghilterra, variavano da £ 438,000,000 e £ 479,000,000; il costo nel corso della vita per la terapia standard era di soli £ 72,000,000
Health Technol Assess. 2014 Mar;18(18):1-106. doi: 10.3310/hta18180. Ivacaftor for the treatment of patients with cystic fibrosis and the G551D mutation: a systematic review and cost-effectiveness analysis. Whiting P, Al M, Burgers L, Westwood M, Ryder S, Hoogendoorn M, Armstrong N, Allen A, Severens H, Kleijnen J.
Secondo Balfour-Lynn IM attualmente il costo dell’Ivacaftor, stimato tra £ 335.000 e £ 1,274 milioni per QALY, potrebbe essere insostenibile per molti Sistemi Sanitari Nazionali che ne avrebbero bisogno (Europa dell’Est). Nel Regno Unito il farmaco è stato comunque approvato, nonostante i dati disponibili arrivino solamente a tre anni di follow-up. In alcuni Paesi, come l’Australia, l’Autorità Sanitaria ha lasciato ancora in sospeso la decisione, mentre negli Stati Uniti le assicurazioni hanno deciso di rimborsarlo, sulla base dei dati di efficacia presentati. Secondo l’autore, inoltre, un minor costo del farmaco negli anni successivi e una migliore negoziazione potrebbero rendere il farmaco disponibile a una popolazione più ampia..
Paediatr Respir Rev. 2014 Jun;15 Suppl 1:2-5. doi: 10.1016/j.prrv.2014.04.003. Epub 2014 Apr 13. Personalised medicine in cystic fibrosis is unaffordable. Balfour-Lynn IM.