Miieloma multiplo

Gli autori hanno condotto un’analisi costo-efficacia sull’uso di pomalidomide più desametasone (POM-d), vs daratumumab in monoterapia (DARA) o carfilzomib in monoterapia (CAR) in soggetti con mieloma multiplo refrattario.
L’orizzonte temporale considerato è di 3 anni, gli stati di salute 3: progressione, post-progressione e morte.
Il POM-d è risultato associato a un aumento di vita e a un guadagno di QALY simile a quelli del DARA e del CAR, ma i costi sono risultati minori rispetto al DARA (-$8,919) e simili al CAR (-$195).

Clin Ther. 2017 Sep 26. pii: S0149-2918(17)30899-8. doi: 10.1016/j.clinthera.2017.08.010. [Epub ahead of print]
Cost-effectiveness of Pomalidomide, Carfilzomib, and Daratumumab for the Treatment of Patients with Heavily Pretreated Relapsed-refractory Multiple Myeloma in the United States.
Pelligra CG, Parikh K, Guo S, Chandler C, Mouro J, Abouzaid S, Ailawadhi S.

Gli autori hanno stimato l’impatto economico dell’aggiunta del panobinostat a una terapia di base con bortezomib e desametasone in soggetti con mieloma multiplo metastatico refrattario trattati precedentemente con inibitori dei proteosomi e farmaci immunomodulatori.
In un ipotetico scenario di 1 milione di soggetti, l’aggiunta di panobinostat al bortezomib-desametasone non ha portato a un sostanziale aumento dei costi, (<0,01$ per soggetto/mese). L’ impatto sui costi è stato definito neutrale rispetto alle nuove alternative terapeutiche che risultano più costose.

J Manag Care Spec Pharm. 2016 Aug;22(8):991-1002. doi: 10.18553/jmcp.2016.22.8.991.
Estimating the Economic Impact of Adding Panobinostat to a U.S. Formulary for Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma: A Budget Impact and Cost-Benefit Model.
Bloudek L, Roy A, Kish JK, Siegel DS, Jagannath S, Globe D, Orloski L, Kuriakose ET.