Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di terapia enzimatica sostitutiva (ERT) nella malattia di Fabry in Cina, secondo la prospettiva del Sistema Sanitario Nazionale.
È stato utilizzato un modello di Markov a cinque stadi, basato sulle caratteristiche della malattia. Il periodo considerato è di un mese, l’orizzonte temporale di 3 anni.
L’ICER è risultato pari a ¥148.071,95/QALY guadagnato: questo valore era compreso nella WTP considerata. Pertanto, gli autori concludevano che la ERT è costo-efficace rispetto alla terapia no- ERT.
Front Pharmacol . 2025 Mar 11:16:1546018.
doi: 10.3389/fphar.2025.1546018. eCollection 2025.
Cost-effectiveness analysis of enzyme replacement therapy for the treatment of Chinese patients with fabry disease: a Markov model
Yueyang Huang, Hongmei Yuan, Zhe Huang.
Gli autori hanno effettuato una valutazione del peso della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) in soggetti con malattia di Fabry in diversi paesi (Brasile, Turchia, Giappone). Il peso è stato espresso come tempo speso per la terapia (preparazione e somministrazione di una singola dose); la valutazione ha incluso i pazienti, il personale sanitario e i caregivers.
I dati riportati erano riferiti a 76 soggetti e 6 caregivers.
Il tempo medio speso dal personale sanitario per tutte le attività connesse all’ERT era di 151,9 minuti; il tempo speso per il periodo pre-infusione era di 20,9 minuti, mentre, per il periodo post-infusione il tempo era 12, 8 minuti.
IL tempo medio per ciascun paziente per tutte le attività connesse alla ERT era pari a 368,5 minuti. Inoltre il 21% dei soggetti considerati e il 50% dei caregivers hanno richiesto una sospensione dal lavoro per la terapia.
Gli autori hanno concluso che questi risultati dovrebbero essere tenuti in considerazione per ulteriori studi di farmacoeconomia riguardanti la malattia di Fabry.
Orphanet J Rare Dis. 2025 Aug 11;20(1):419.
doi: 10.1186/s13023-025-03707-2.
A multi-country time and motion study to describe the experience and burden associated with the treatment of Fabry disease with enzyme replacement therapy with agalsidase alfa and agalsidase beta
Ian Keyzor, Ana Maria Martins, Sema Kalkan Uçar, Hiroyuki Yamakawa, Yin-Hsiu Chien, Nur Arslan, Dau-Ming Niu, Leyla Tümer, Laura Baldock, Simon Shohet, Joseph D Giuliano.