Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di pembrolizumab in combinazione con gemcitabina e platino (Pem + CT) vs gemcitabina + platino da soli (CT) per il trattamento del carcinoma avanzato delle vie biliari in quattro differenti Paesi.
È stato sviluppato un modello partitioned-survival sulla base dei dati del trial KEYNOTE-966. La prospettiva era quella del Sistema Sanitario di Cina, Giappone, USA e Svizzera.
Il caso base ha fatto registrare per Pem + CT un aumento di QALYs di 0,14 in Cina, Giappone e Usa e di 0,15 in Svizzera.
Tutti gli ICER ottenuti eccedevano la WTP dei 4 Paesi, principalmente a causa del costo del farmaco e al valore d’utilità del periodo libero da progressione di malattia: è stato valutato che in USA, Giappone e Svizzera occorreva una riduzione del costo pari all’80-95% per ottenere un ICER favorevole, mentre in Cina il costo doveva ridursi di oltre il 95%.
Front Public Health. 2025 Aug 11:13:1597550.
doi: 10.3389/fpubh.2025.1597550. eCollection 2025.
Multinational cost-effectiveness analysis of pembrolizumab combined with chemotherapy as first-line treatment for advanced biliary tract cancer
Yuxuan Xie, Quanyi Liu, Shanrui Xiao, Xia Li, Lin Qiu, Yun Gu.
Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’aggiunta di pembrolizumab alla CT per il trattamento del cancro avanzato delle vie biliari in Cina e USA.
Sono stati sviluppati dei modelli di Markov con tre stadi di malattia. La prospettiva era quella del pagante in entrambi i Paesi.
In USA l’aggiunta di pembrolizumab alla CT ha fatto registrare un aumento di costi pari a US$97.222,13 con un parallelo aumento di 0,12 QALYs: l’ICER era di US$810.184,42/QALY guadagnato.
In Cina l’ICER era di $360.933,50/QALY.
Il costo del farmaco era il fattore di maggior impatto sui due ICER.
Ulteriori analisi hanno condotto a stimare che il costo favorevole per il farmaco in Usa dovrebbe essere circa US$10,33/mg, mentre in Cina è necessaria una riduzione del costo oltre il 90%.
BMJ Open. 2025 Apr 23;15(4):e094047.
doi: 10.1136/bmjopen-2024-094047.
Cost-effectiveness analysis of pembrolizumab plus chemotherapy as first-line treatment for advanced biliary tract cancer: perspectives from US and Chinese payers
Can Jiang, Kexun Zhou, Pei Shu.