III settimana di dicembre – Emofilia A

Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di emicizumab vs terapia standard in soggetti con Emofilia A in Perù.
È stato utilizzato un modello di Markov. La prospettiva era quella del Sistema Sanitario Peruviano.
L’emicizumab è risultato associato a una diminuzione di costi compresa tra 14 e 16 milioni di US$ per bambino e 11,8 milioni di US$ per adulto, con un aumento di QALYs pari a 0,36 per bambino e 0,56 per adulto. Quando veniva considerata la prospettiva del sistema assicurativo, vi era una diminuzione dei costi compresa tra 12,8 e 14,9 milioni di US$ per bambino e 40,1milioni di US$ per adulto, con un guadagno di QALYs pari a 0,25 per bambino e 0,36 per adulto.

Medwave . 2022 Mar 15;22(2):e8703.
doi: 10.5867/medwave.2022.02.002118.
Cost-effectiveness study of prophylaxis with emicizumab versus bypassing agents in patients with severe hemophilia A in Peru
[Article in Spanish, English]
Ricardo Bitrán, Camila Peña, Paula Arpón, Nancy Loayza, Katia Salas, Carmen Del Villar, Gloria Chumpitaz, Virgilio Salinas.

Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di FVIII ricombinante (rFVIII) guidato da dati di farmacocinetica (PK), vs profilassi standard in soggetti con emofilia A.
È stato sviluppato un modello di simulazione di evento discreto che includeva 10 mila soggetti che ricevevano il rFVIII per 1 anno. Il ramo PK-guidato era basato su livelli di FVIII di 1-5 UI/dl, con dosaggi a 48h.
La concentrazione ideale è stata mantenuta costante in 94,3% di soggetti che ricevevano il trattamento PK-guidato vs il 62,7% di soggetti con trattamento standard.
I costi per i farmaci e i costi di trattamento per i sanguinamenti sono risultati minori nel ramo PK-guidato (159.620,93 USD e 4753,39 USD), con una diminuzione dei sanguinamenti in generale (1,527 vs 1,601) e un aumento dei QALYs (0,8384 vs 0,8383).

Adv Ther . 2022 Aug;39(8):3777-3788.
doi: 10.1007/s12325-022-02220-3. Epub 2022 Jun 30.
Cost-Effectiveness Analysis of Pharmacokinetic-Guided Prophylaxis Versus Standard Prophylaxis in Adults with Severe Hemophilia A in China
Congling Gu, Hui Huang, Yi Han.