Gli autori hanno condotto una revisione sistematica della letteratura per identificare studi che hanno utilizzato strumenti come EQ-5D e SF-6D per stimare le utilità in soggetti con Corea di Huntington. L’intervallo di tempo considerato era tra il 2012 e il 2022.
Sono stati individuati 383 articoli, di cui 16 sono stati scelti e riguardavano 11 studi diversi.
Lo strumento più utilizzato per la misura delle utilità è risultato l’EQ-5D (9/11 studi), mentre 2 studi riportavano risultati dell’SF-6D.
In generale le utilità peggioravano con l’avanzare della malattia, ma le stime variavano considerevolmente tra uno studio e l’altro: l’indice ED-5D variava da 0,89-0,72 per la malattia iniziale/moderata a 0,71-0,37 per la malattia grave/ terminale.
Gli autori hanno rilevato la necessità di studi più approfonditi per una valutazione migliore delle utilità nella malattia di Huntington, con attenzione ai differenti stadi di malattia, in particolare per quanto riguarda il declino cognitivo.
Health Qual Life Outcomes. 2024 Apr 16;22(1):33.
doi: 10.1186/s12955-024-02242-1.
Health state utility estimates for value assessments of novel treatments in Huntington’s disease: a systematic literature review
Ruta Sawant, Kyle Paret, Jennifer Petrillo, Aaron Koenig, Sorrel Wolowacz, Naoko Ronquest, Hugh Rickards
Gli autori hanno costruito un modello di transizione degli stati di salute per valutare costi e QALYs di ipotetici trattamenti modificanti la malattia (DMTs,) impiegati in soggetti con malattia di Huntington (ad esempio la terapia genica).
Il modello analizzava separatamente soggetti <40 anni con declino pre-funzionale (PFD, soggetti con declino funzionale attivo in stadio uno di Shoulson e Fahn (SF-1) e soggetti in stadio SF2). La prospettiva era lifetime
Gli anni di vita attesi per i soggetti con PFD erano 20,46; per i soggetti con SF-1 13,93; per i soggetti SF-2 erano 10,99. I QALYs attesi erano rispettivamente 15,93 (PFD); 8,29 (SF-1); 5,79 (SF-2).
I costi lifetime erano: $508.200 per i soggetti PFD, $1,15 milioni per I soggetti SF1 e $1,07 milioni per i soggetti SF2.
Sebbene i DMTs diminuissero i costi di malattia nello stadio PFD, in quanto diminuiva la parte legata al declino funzionale, i trattamenti allungavano la vita in soggetti in stadio SF-1 e SF-2, con relativo aumento dei costi in queste fasce di popolazione.
Neurol Clin Pract. 2024 Oct;14(5):e200340.
doi: 10.1212/CPJ.0000000000200340. Epub 2024 Aug 15.
Long-Term Health Outcomes of Huntington Disease and the Impact of Future Disease-Modifying Treatments: A Decision-Modeling Analysis
Gregory F Guzauskas, Sarah J Tabrizi, Jeffrey D Long, Astri Arnesen, Jamie L Hamilton, Daniel O Claassen, Lorraine R Munetsi, Shahid Malik, Idaira Rodríguez-Santana, Talaha M Ali 1, Frank Zhang.