Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’aggiunta di fenfluramina (FFA) alle terapie tradizionali in soggetti con sindrome di Dravet in Italia.
Lo studio era basato su dati clinici reali e includeva 124 soggetti: l’età media di introduzione della FFA era 8,5 anni.
Il costo medio annuale pre-FFA era €5740: l’introduzione della FFA ha portato a un costo addizionale annuale di acquisizione del farmaco pari a €16.476, ma ha ridotto significativamente la frequenza e i costi di eventi acuti e ospedalizzazione. Gli ICERS erano €2187 per farmaci salvavita evitati, €12.935 per ospedalizzazioni evitate e €17.301 per stati epilettici evitati.
Epilepsia Open. 2026 Feb;11(1):250-258.
doi: 10.1002/epi4.70200. Epub 2025 Dec 12.
Cost-effectiveness of fenfluramine as add-on treatment in the management of Dravet Syndrome: A real-world multicenter study
Paolo A Cortesi, Carla Fornari, Alessandra Boncristiano, Rita Facchetti, Simona Balestrini, Viola Doccini, Nicola Specchio, Nicola Pietrafusa, Marina Trivisano, Francesca Darra, Alberto Cossu, Domenica I Battaglia, Michela Quintiliani, Maria L Gambardella, Lorenzo G Mantovani, Renzo Guerrini.
Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia dell’aggiunta di cannabidiolo alla terapia standard (SoC) vs SoC da sola in soggetti con sindrome di Dravet (DS) o sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) in Olanda.
È stato creato un modello di Markov con prospettiva della società e basato sulla frequenza delle crisi convulsive e dei giorni liberi da crisi. L’orizzonte temporale era lifetime; il ciclo era di 3 mesi, il dosaggio di CBD era di 12 mg/Kg/ die, la WTP era €80 000/QALY
In soggetti con DS, la combinazione CBD + SoC è risultata dominante rispetto alla SoC da sola, con una diminuzione die costi pari a €23.642 e un aumento di QALYs di 0,868.
In soggetti con LGS, l’opzione CBD+SOC ha portato a un aumento di costi pari a €28 338 e ad un aumento di QALYs di 1.318: l’ICER era pari a €21 493/QALY, valore al di sotto della WTP.
J Health Econ Outcomes Res. 2024 Dec 23;11(2):168-179.
doi: 10.36469/001c.126071. eCollection 2024.
Cost-Utility Analysis of Add-on Cannabidiol vs Usual Care Alone for the Treatment of Seizures in Patients With Treatment-Resistant Lennox-Gastaut Syndrome or Dravet Syndrome in the Netherlands
Jamshaed Siddiqui, Sally Bowditch.