Gli autori hanno effettuato una revisione sistematica della letteratura per valutare l’efficacia e il valore costo-efficacia di elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor, tezacaftor-ivacaftor e lumacaftor-ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica in UK.
Gli outcome clinici considerati erano: cambiamenti della percentuale di volume espiratorio forzato in un secondo, cambiamenti del peso in base all’età secondo lo score z, e cambiamenti nelle esacerbazioni polmonari di malattia che richiedevano antibiotici e.v.
È stato sviluppato un modello su paziente con orizzonte temporale lifetime e prospettiva del Sistema Sanitario Nazionale.
Sono stati selezionati 19 studi principali e 7 studi aperti, estensione di alcuni dei precedenti.
La combinazione elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor è risultata associata a un miglioramento statisticamente significativo della percentuale di volume espiratorio forzato in un secondo e dello score z e a una riduzione, anch’essa significativa delle esacerbazioni polmonari. Questi risultati erano migliori rispetto alle altre combinazioni terapeutiche.
In ogni caso l’ICER per elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor era superiore alla WTP considerata (pari a £20.000-30.000 per QALY guadagnato). Egualmente, gli ICER erano sfavorevoli anche per lumacaftor/ivacaftor e tezacaftor/ivacaftor.
Questi risultati erano principalmente collegati al costo dei farmaci.
Health Technol Assess. 2025 May;29(19):1-111.
doi: 10.3310/CPLD8546.
Ivacaftor-tezacaftor-elexacaftor, tezacaftor-ivacaftor and lumacaftor-ivacaftor for treating cystic fibrosis: a systematic review and economic evaluation
Steven J Edwards, Benjamin G Farrar, Kate Ennis, Nicole Downes, Victoria Wakefield, Isaac Mackenzie, Archie Walters, Tracey Jhita.
Gli autori hanno effettuato una revisione sistematica della letteratura sulle analisi costo-efficacia riguardanti le terapie per la fibrosi cistica.
Sono stati selezionati 11 studi, di cui 6 riguardavano la terapia di supporto della malattia e cinque erano incentrati sui regolatori della conduttanza transmembrana della malattia (CFTR).
La revisione qualitativa ha mostrato disomogeneità nei tipi di costo considerati e negli outcomes: i più utilizzati erano costi diretti sanitari, QALYs, o la progressione di malattia a lungo termine.
Gli autori concludevano auspicando studi con metodologie standardizzate, che includano anche valutazioni economiche più ampie, non limitate ai costi sanitari diretti.
Pharmacoeconomics. 2025 Apr 29.
doi: 10.1007/s40273-025-01497-w. Online ahead of print.
Cost-Effectiveness Analysis Methods Used in Evaluations of Treatment for Cystic Fibrosis: A Scoping Review
Dominique Seo, David C Young, Eberechukwu Onukwugha, T Joseph Mattingly 2nd.