Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-utilità sull’uso profilattico di emicizumab vs altri trattamenti (EHL FVIII, SHL FVIII) in soggetti con emofilia A in Canada.
È stato utilizzato un modello di Markov state-transition su una coorte di soggetti di sesso maschile di 2 anni d’età, con orizzonte temporale lifetime.
Nello scenario di base, i costi totali sono risultati pari a $27,2 milioni (M) per SHL FVIII, $36,7 M per EHL FVIII, e $26,2 M per emicizumab. I QALYs erano rispettivamente 31,30 per SHL FVIII, 31,16 per EHL FVIII e 31,61 per emicizumab.
L’emicizumab è risultato associato a 29 episodi di sanguinamento in meno rispetto a SHL FVIII e a 16 in meno rispetto a EHL FVIII, confermando che l’emicizumab è un trattamento potenzialmente favorevole per ridurre al minimo i costi sanitari e garantire una maggiore efficacia.
Haemophilia. 2023 Mar;29(2):488-497.
doi: 10.1111/hae.14723. Epub 2022 Dec 18.
Cost-utility analysis of emicizumab for the treatment of severe hemophilia A patients in Canada
Jacky K Yu, William W L Wong, Arun Keepanasseril, Alfonso Iorio, Andrea N Edginton.
Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di efmoroctocog alfa (rFVIIIFc un fattoreVIII ricombinante – proteina di fusione) vs emicizumab in soggetti di ≥12 anni, affetti da emofilia A in UK.
L’analisi base-case ha mostrato che la profilassi personalizzata con rFVIIIFc era dominante rispetto all’emicizumab somministrato una volte alla settimana, con costi minori, QALYs maggiori e minor numero di sanguinamenti.
Eur J Haematol. 2023 Mar;110(3):262-270.
doi: 10.1111/ejh.13901. Epub 2022 Dec 11.
Cost-effectiveness of recombinant factor VIII Fc versus emicizumab for prophylaxis in adults and adolescents with haemophilia A without inhibitors in the UK
Nana Kragh, Anna Tytula, Michał Pochopien, Samuel Aballéa, Mondher Toumi, Zalmai Hakimi, Jameel Nazir, Linda Bystrická, Francis Fatoye.