Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso del Fattore IX ricombinante – Proteina di Fusione Fc (rFIXFc), vs il fattore IX ricombinante (RFIX) in soggetti con emofilia B moderata-severa in Cina.
È stato sviluppato un modello di Markov con 3 stadi di malattia (vivo, necessità di chirurgia, e morto), che teneva conto della profilassi durante l’infanzia seguita da somministrazione a richiesta in età adulta. La prospettiva era quella del sistema sanitario cinese.
L’RFIXFc è risultato associato a costi minori e maggiori QALYS rispetto all’rFIX, con risultati migliori quando il farmaco era usato ad alte dosi. La scelta era costo-efficace, considerando una WTP compresa tra $12.551 e $37.653.
Pediatr Blood Cancer. 2023 Jun;70(6):e30264.
doi: 10.1002/pbc.30264. Epub 2023 Feb 23.
Cost-effectiveness analysis of recombinant factor IX Fc fusion protein compared with recombinant factor IX for the treatment of moderate-severe to severe hemophilia B in China
Ting Zhou, Shuyue Wang, Yao Zhang, Runhui Wu, Hongchao Li.
Gli autori hanno condotto un’analisi costo-utilità sull’uso di ravulizumab vs eculizumab in soggetti adulti con emoglobinuria parossistica notturna.
È stato utilizzato un modello semi-Markov con orizzonte temporale lifetime e prospettiva del pagante in USA. Il ravulizumab ha fatto registrare un aumento di QALYS (1,67) e una diminuzione dei costi (- $1.673.465) vs eculizumab, con un ICER pari a – $1.000.818.
Pharmacoeconomics. 2020 Sep;38(9):981-994.
doi: 10.1007/s40273-020-00929-z.
Cost-Utility Analysis of Ravulizumab Compared with Eculizumab in Adult Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
Thomas O’Connell, Marric Buessing, Scott Johnson, Lufei Tu, Simu K Thomas, Ioannis Tomazos.