Gli autori hanno cercato di stabilire una metodologia per assegnare il valore aggiunto ai farmaci orfani utilizzando criteri quantitativi e qualitativi. Sono stati individuati 10 criteri quantitativi e 4 qualitativi che includevano la gravità di malattia, l’efficacia comparata e la sicurezza/tollerabilità comparata. La matrice è stata sviluppata per servire come guida per la selezione delle informazioni essenziali che i decisori devono tenere in considerazione per assegnare il valore corretto ai farmaci orfani.
Orphanet J Rare Dis. 2019 Jun 27;14(1):157. doi: 10.1186/s13023-019-1121-6.
Implementing reflective multicriteria decision analysis (MCDA) to assess orphan drugs value in the Catalan Health Service (CatSalut).
Guarga L, Badia X, Obach M, Fontanet M, Prat A, Vallano A, Torrent J, Pontes C.
Gli autori si sono interrogati sulla possibilità di effettuare in modo corretto il processo di approvazione e di rimborso per i farmaci orfani nell’Europa Centro-Orientale.
Dalle analisi effettuate è risultato che la maggior parte dei farmaci orfani sono stati approvati per l’uso in campo oncologico (36) o metabolico (22); la percentuale di rimborso variava dal 6,3% in Lettonia al 27,4% in Polonia.
Il tipo di malattia influenzava la percentuale di rimborso e l’approvazione in 4 dei 10 Paesi presi in considerazione con una preferenza per i farmaci oncologici.
Front Pharmacol. 2019 May 8;10:487. doi: 10.3389/fphar.2019.00487. eCollection 2019.
Reimbursement Legislations and Decision Making for Orphan Drugs in Central and Eastern European Countries.
Malinowski KP, Kawalec P, Trąbka W, Czech M, Petrova G, Manova M, Savova A4,5, Draganić P, Vostalová L, Slabý J, Männik A, Márky K, Rugaja Z, Gulbinovic J, Tesar T, Paveliu MS.