Anemia parossistica notturna “II di Febbraio”

Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di pegcetacoplan vs ravulizumab in soggetti con anemia parossistica notturna ed emoglobina <10.5 g/dl nonostante previo trattamento con eculizumab.
È stato utilizzato un modello di Markov. La prospettiva era quella del sistema sanitario britannico. L’orizzonte temporale era lifetime.
Il pegcetacoplan è risultato associato a costi minori / QALYs maggiori (£6.409.166/14,694QALYs) rispetto al ravulizumab (£6.660.676/ 12,942QALYs).

J Comp Eff Res. 2022 Sep;11(13):969-985.
 doi: 10.2217/cer-2022-0076. Epub 2022 Jul 7.
The cost-effectiveness, of pegcetacoplan compared with ravulizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, in a UK setting
Zalmai Hakimi, Koo Wilson, Eoin McAughey, Michal Pochopien, Piotr Wojciechowski, Mondher Toumi, Chris Knight, Sujata P Sarda, Nikita Patel, Catherine Wiseman, Nuno Pinto de Castro, Jameel Nazir, Richard J Kelly.

Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di ravulizumab vs eculizumab in soggetti con anemia parossistica notturna già trattati con eculizumab per almeno 6 mesi precedenti.
 È stato utilizzato un modello di Markov. L’orizzonte temporale era lifetime. La prospettiva era quella del sistema sanitario olandese.
Il ravulizumab ha portato a una diminuzione dei costi pari a €266.833 e a un amumento dei QALYs pari a 1,57, con un ICER dominante a favore del ravulizumab vs eculizumab.
Queste differenze sono per lo più imputabili ad un intervallo di tempo più lungo tra le somministrazioni del ravulizumab, che ha portato a una riduzione dei costi stessi di somministrazione e a un miglioramento della qualità di vita dei soggetti trattati.

Eur J Health Econ. 2023 Jan 12.  doi: 10.1007/s10198-022-01556-5. Online ahead of print.
Cost-effectiveness of ravulizumab compared with eculizumab for the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria in the Netherlands
S W Quist, A J Postma, K J Myrén, L A de Jong, M J Postma.