Degenerazione retinica "II di Novembre"

Gli autori hanno effettuato una revisione della letteratura per valutare gli studi farmacoeconomici riguardanti le patologie retiniche ereditarie.
Nell’articolo gli autori hanno illustrato i limiti e le carenze degli studi su questo argomento, legate principalmente alla difficoltà di valutare la qualità di vita e le utilità che spesso risultano inaccurate. In secondo luogo è stata evidenziata la inadeguatezza degli studi sul carico economico dei soggetti con tali patologie (sia per le famiglie che per la società). Inoltre, è evidenziata una non ancora sufficiente informazione sulla durata delle malattie che non permette un’adeguata stima dei costi di terapia.
Da quanto illustrato, gli autori hanno sostenuto che gli studi farmacoeconomici sulle patologie retiniche ereditarie sono ancora pochi e molto spesso approssimativi alla luce dei limiti evidenziati.

Am J Ophthalmol . 2022 Mar;235:90-97.
 doi: 10.1016/j.ajo.2021.08.009. Epub 2021 Aug 22.
Challenges of Cost-Effectiveness Analyses of Novel Therapeutics for Inherited Retinal Diseases
K Thiran Jayasundera, Rebhi O Abuzaitoun, Gabrielle D Lacy, Maria Fernanda Abalem, Gregory M Saltzman, Thomas A Ciulla, Mark W Johnson.

Gli autori hanno effettuato un’analisi costo-efficacia sull’uso di Voretigene Neparvovec (VN) per il trattamento della degenerazione retinica legata alla mutazione biallelica del gene RPE65.
È stato sviluppato un modello di Markov a singolo individuo con orizzonte temporale lifetime.
Nello scenario base, il VN ha portato a un aumento di 4,82 QALYs con un valore di costo-utilità pari a €156.853/QALY guadagnato.

Transl Vis Sci Technol. 2020 Aug 10;9(9):17.
 doi: 10.1167/tvst.9.9.17. eCollection 2020 Aug.
Cost Effectiveness of Voretigene Neparvovec for RPE65-Mediated Inherited Retinal Degeneration in Germany
Matthias Fritz Uhrmann, Birgit Lorenz, Christian Gissel.

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