Gli articoli che seguono sono studi basati su quattro malattie rare, la fibrosi cistica, l’istiocitosi la sindrome di Prader –Willy e lo scleroderma, condotti dagli stessi autori, nello scenario europeo, con un approccio di tipo “Bottom-up”. L’intento è quello di valutare i costi dal punto di vista della società per queste malattie e la qualità di vita dei soggetti ammalati e dei loro caregivers attraverso il questionario EQ-5D e la scala analogica visuale.
Fibrosi cistica: sono stati considerati 905 pazienti, 399 adulti e 506 bambini. Il costo totale per paziente varia tra €21,144 in Bulgaria e €53,256 in Germania. Gli adulti hanno un costo diretto maggiore rispetto ai bambini, ma questi ultimi hanno un maggior costo indiretto.
Il punteggio all’EQ-5D varia tra 0.640 e 0.870, e la scala analogica visuale tra 46.0 e 69.7.
Tra i caregivers non c’è differenza statisticamente significativa in fatto di qualità di vita se si occupano di un paziente adulto o di un bambino, in ogni caso, l’impegno richiesto dai bambini è risultato maggiore.
Eur J Health Econ. 2016 Apr 8. [Epub ahead of print] Social/economic costs and health-related quality of life in patients with cystic fibrosis in Europe. Chevreul K, Michel M, Brigham KB, López-Bastida J, Linertová R, Oliva-Moreno J, Serrano-Aguilar P, Posada-de-la-Paz M, Taruscio D, Schieppati A, Iskrov G, Péntek M, von der Schulenburg JM19, Kanavos P, Persson U, Fattore G; BURQOL-RD Research Network.
Istiocitosi: sono stati considerati 134 pazienti, (35 Francia, 32 Germania, 30 Italia, 24 Spagna, 7 Bulgaria, 4 UK e 2 Svezia). Il costo totale per paziente varia tra € 6832 e € 33,283 nel 2012. I costi sanitari diretti variano tra € 1698 e € 18,213; i costi diretti non sanitari € 2936 e € 17,622 e la perdita di produttività tra € 1 e € 8855.
Il punteggio all’EQ-5D varia tra 0.32 e 0.85, e la scala analogica visuale tra 50.00 e 66.50.
Eur J Health Econ. 2016 Apr 4. [Epub ahead of print] Social/economic costs and health-related quality of life in patients with histiocytosis in Europe. Iskrov G, Astigarraga I, Stefanov R5, López-Bastida J, Linertová R, Oliva-Moreno J, Serrano-Aguilar P, Posada-de-la-Paz M, Schieppati A, Taruscio D, Péntek M, von der Schulenburg JM, Kanavos P, Chevreul K, Persson U, Fattore G; BURQOL-RD Research Network..
Sindrome di Prader-Willy: sono stati considerati 261 pazienti. Il costo totale per paziente varia tra € 3937 e € 67,484 nel 2012.
I costi sanitari diretti variano tra € 311 e € 18,760; i costi diretti non sanitari € 1269 e € 44,035 e la perdita di produttività tra € 0 e € 2255. Nell’articolo sono riportati anche i dati suddivisi per adulti e bambini.
Il punteggio all’EQ-5D varia tra 0.40 e 0.81, e la scala analogica visuale tra 51.25 e 90.00.
Eur J Health Econ. 2016 Apr 2. [Epub ahead of print] Social/economic costs and health-related quality of life in patients with Prader-Willi syndrome in Europe.López-Bastida J, Linertová R, Oliva-Moreno J, Posada-de-la-Paz M, Serrano-Aguilar P, Kanavos P,Taruscio D, Schieppati A, Iskrov G, Baji P, Delgado C, von der Schulenburg JM, Persson U16, Chevreul K, Fattore G; BURQOL-RD Research Network.
Scleroderma: sono stati considerati 589 pazienti con scleroderma Il costo totale per paziente varia tra € 4607 e € 30,797 nel 2012, con variazioni anche notevoli tra le diverse nazioni.
I costi sanitari diretti variano tra € 1413 e € 17,300; i costi diretti non sanitari € 18759 e € 4684 e la perdita di produttività tra € 1701 e € 14,444.
Il punteggio all’EQ-5D varia tra 0.49 e 0.75, e la scala analogica visuale tra 58.72 e 65.86.
Eur J Health Econ. 2016 Apr 2. [Epub ahead of print] Social/economic costs and health-related quality of life in patients with scleroderma in Europe. López-Bastida J, Linertová R, Oliva-Moreno J, Serrano-Aguilar P, Posada-de-la-Paz M, Kanavos P,Taruscio D, Schieppati A, Iskrov G, Péntek M, Delgado C, von der Schulenburg JM, Persson U, Chevreul K, Fattore G; BURQOL-RD Research Network